Ученые обнаружили генетический «двигатель» смертельно-опасной формы лейкемии у детей и определили молекулярно-таргетную терапию, которая останавливает пролиферацию лейкозных клеток.
Лейкемия смешанного происхождения (MLL), как правило, поражает новорожденных и младенцев. Менее 10-20% малышей живут не больше 5 лет после диагностики заболевания.
Последние 20 лет исследователи потратили на то, чтобы понять, как транслокация гена MLL вызывает эту страшную форму рака. Теперь они сделали важный прорыв, который поможет в разработке эффективной терапии для лейкемии смешанного происхождения.
Заболевание возникает, когда движущаяся хромосома 11 гена MLL разрывается и прикрепляется к другим (в частности, к хромосоме 19), к которым она не принадлежит. Мутация вызывает выработку белка, который управляет развитием лейкемии.
Настоящее исследование показало, что отдельные клетки детской лейкемии имели очень низкие уровни белка, который производил ген MLL дикого типа. Ученые предположили, что если усилить уровни белка MLL дикого типа, то он вытеснит мутантный вариант, который вызывает рак, а это, в свою очередь, поможет вылечить лейкемию.
Исследователи идентифицировали соединение, которое стабилизировало MLL дикого типа и препятствовало распространению мутантного белка, контролирующего заболевание. Чтобы проверить эффективность этого соединения, они вырастили клетки лейкемии смешанного происхождения в лабораторных условиях и пересадили их мышам. Затем ученые ввели терапевтическое соединение заболевшим грызунам, в результате чего лейкозные клетки замедлили свой рост.
В настоящее время исследователи синтезировали улучшенное соединение, эффективность которого они планируют проверить в ближайшее время.
Результаты исследования были опубликованы в журнале «Cell».
Источник: medicalnewstoday.com/releases/315120