+ 972547771177
Совет Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов 12 июля единогласно порекомендовал одобрить первую в своем роде генную терапию рака. Лечение CTL019 (CAR-T) было разработано фармацевтической компанией Novartis. The New York Times» сообщает, что в исследовании, в котором принимало участие 63 ребенка с лейкемией, 52 человека достигли ремиссии после получения CTL019.
Мансур Аминджи, ученый из Северо-Восточного университета, чьи исследования сфокусированы на разработке таргетных методов лечения самых опасных типов рака (опухолей поджелудочной железы, легких, яичников и головного мозга), рассказал о генной терапии и почему одобрение CTL019 так важно.
Как работает терапия CAR-T?
Терапия CAR-T – это новый вариант лечения рака, который базируется на иммунной системе пациента. Ученые проводят генную модификацию Т-лимфоцитов больного ex vivo, затем повторно вводят их в тело пациента, и опухоль разрушается.
Лечение CTL019 привело к длительной ремиссии многих пациентов. Может ли оно полностью излечить от рака?
Да, иммунотерапевтические типы лечения, в том числе и терапия CAR-T, показывает хорошие результаты. Более 85% пациентов, получившие генно-модифицированные Т-клетки, находятся в состоянии ремиссии. Но еще рано говорить о том, что иммунотерапия рака приведет к окончательному излечению и даже долгосрочному контролю заболевания, изменив его со «смертного приговора» на «хроническую болезнь».
Почему генная терапия эффективнее других методов лечения?
Генная инженерия сфокусирована на использовании модифицированных клеток в качестве лекарств. При этом клетки или удаляются из организма и подвергаются генетической обработке вне организма, или генетические конструкции внедряются в определенные клетки. Обычные препараты работают путем ингибирования специфической молекулярной мишени, например, клеточного рецептора или фермента, участвующего в прогрессировании заболевания. Генетические методы терапии, такие как CAR-T, больше сфокусированы на исходных дефектах, находящихся на уровнях ДНК и РНК. Вот почему они эффективнее и безопаснее других способов лечения.
Почему разработка и одобрение препаратов генной терапии длится так долго?
Процесс разработки препарата начинается с доклинического открытия. Потом он переходит в клиническую фазу, во время которой пациенты проходят экспериментальное лечение. Как правило, с момента открытия лекарства и до его одобрения проходит 10-15 лет. Но бывают исключения, когда на первых стадиях исследований ученые получают убедительные клинические результаты.
Источник: medicalxpress.com/news/2017-07-cancer-gene-therapy-groundbreaking
